AbbVie获得美国FDA罕见小儿疾病认定，用于治疗弥漫性内源性脑桥胶质瘤(DIPG)的研究ABT-414

北芝加哥,病了。，2016年7月11日/美通社/ - AbbVie(纽约证交所:全球生物制药公司ABBV (ABBV)今天宣布，ABT-414获美国食品和药物管理局(FDA)罕见小儿疾病指定，ABT-414是一种实验性抗体结合药物(ADC)，靶向表皮生长因子受体(EGFR)。用于治疗egfr扩增的弥漫性脑桥脑胶质瘤(DIPG)的儿童患者，DIPG是一种侵袭性强且难以治疗的脑肿瘤，发现于脑基底。¹

虽然脑干肿瘤在成人中极为罕见，但他们占所有儿童脑肿瘤的大约10- 15%。DIPG是该解剖区域最常见的肿瘤亚型，也是儿童第二常见的恶性脑肿瘤，估计每年有200-400名儿童患病美国．^2、3、8

FDA与欧洲癌症研究和治疗组织(EORTC)合作进行的ABT-414在复发性egfr放大胶质母细胞瘤成人患者中的二期研究中“嵌套”了一项儿科亚研究，基于该研究，FDA批准了罕见儿童疾病认定。^4，5

“高级别神经胶质瘤的儿童患者是一种罕见和致命的疾病。²这是艾伯维首次授予罕见儿科称号，是我们继续评估ABT-414及其帮助迫切需要新治疗方案的患者的潜力的重要进展。加里·戈登艾伯维肿瘤临床开发副总裁，医学博士。狗万正网地址“在成人全球试验中纳入嵌套队列的提议是一项努力，我们希望能为儿科患者带来更多治疗。”

abt - 414
ABT-414是一种实验性单克隆抗体药物偶联物(ADC)，靶向表皮生长因子受体(EGFR)，由AbbVie研究人员开发，其成分由Life Science Pharmaceuticals, Inc.和Seattle Genetics获得许可。⁶艾伯维正在评估它用于egfr放大胶质母细胞瘤(一种侵袭性恶性原发性脑肿瘤)成年患者的治疗。^6、72014年，美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局分别授予成年胶质母细胞瘤和胶质瘤治疗孤儿药物称号。^4，52016年，FDA授予ABT-414罕见病指定，用于治疗egfr放大弥漫性脑桥神经胶质瘤(DIPG)的儿童患者。ABT-414是一种正在研究的化合物，其有效性和安全性尚未由FDA或任何其他卫生当局确定。

关于小儿高级别神经胶质瘤
弥漫性固有桥脑胶质瘤(DIPG)是一种高级别胶质瘤(HGG)。⁸HGG是成人中最常见的中枢神经系统肿瘤之一;然而，它们仅占儿童所有中枢神经系统肿瘤的8- 12%。²儿童HGG是高度侵袭性肿瘤，在儿童中发病率和死亡率很高。²尽管有许多治疗方法，但5年存活率在15- 35%之间，大多数儿童死于疾病。^2，9

关于胶质母细胞瘤
胶质母细胞瘤是最常见和最具侵袭性的恶性原发性脑肿瘤。⁷在确诊之前，患者可能会经历头痛、视力问题、恶心/呕吐、性格改变和癫痫发作。⁷对于侵袭性更强的成人胶质母细胞瘤，同时接受替莫唑胺和放疗治疗，中位生存期约为14.6个月。⁹胶质母细胞瘤的治疗仍然具有挑战性。⁷标准的治疗方法是手术切除、放射治疗和伴随的辅助化疗。⁹

关于艾伯维肿瘤学
艾伯维正努力通过与科学家、医生、行业同行、患者倡导组织和最重要的患者合作，发现、开发和提供新的治疗方法，以战胜癌症，这将对世界各地受癌症影响的人们的生活产生显著的影响。我们的目标是提供药物，使癌症治疗和癌症患者的结果发生转变。通过探索和投资新的途径、技术和方法，艾伯维正在一些最广泛和最难治疗的癌症领域取得突破性进展。我们还在探索解决方案，帮助患者获得我们的癌症药物。随着2015年收购Pharmacyclics和2016年收购Stemcentrx，以及通过几次合作，艾伯维的肿瘤学投资组合包括上市药物和包含多种新分子的管道，正在全球20种不同肿瘤类型的近200个临床试验中进行评估。有关艾伯维肿瘤学的更多信息，请访问https://abbvieoncology.com．

关于AbbVie
AbbVie是一家全球性的、以研究为基础的生物制药公司，成立于2013年，从雅培实验室(Abbott Laboratories)分离出来。该公司的使命是利用其专业知识、敬业的员工和独特的创新方法，开发和销售先进的治疗方法，以解决一些世界上最复杂和严重的疾病。艾伯维及其全资子公司Pharmacyclics在全球拥有超过28,000名员工，在170多个国家销售药品。欲了解更多关于公司及其人员、业务组合和承诺的信息，请访问www.worldcupnut.com．遵循@abbvie或者在我们的网站上查看职业脸谱网或LinkedIn页面。

前瞻性陈述
本新闻稿中的一些陈述可能是针对1995年《私人证券诉讼改革法案》的前瞻性陈述。“相信”、“期望”、“预期”、“项目”等词和其他类似的表达，通常用于确定前瞻性陈述。艾伯维警告称，这些前瞻性陈述存在风险和不确定性，可能会导致实际结果与前瞻性陈述中显示的结果存在重大差异。这些风险和不确定性包括但不限于知识产权的挑战、来自其他产品的竞争、研发过程中固有的困难、不利的诉讼或政府行动，以及适用于我们行业的法律和法规的变化。狗万正网地址关于可能影响艾伯维运营的经济、竞争、政府、技术和其他因素的额外信息，见艾伯维2015年年度报告第1A项“风险因素”，该报告已提交给美国证券交易委员会(sec)。艾伯维不承担因后续事件或发展而公开发布任何前瞻性陈述修订的义务，法律要求的除外。狗万正网地址

¹弥漫性固有脑桥神经胶质瘤:准备进展。肿瘤防治杂志。2012;2: 205。
²小儿高分级胶质瘤:肿瘤临床特征和生物学的回顾和更新。肿瘤防治杂志。2012;2: 105。
^3.中央脑肿瘤登记处美国(2010) CBTRUS统计报告:原发性脑中枢神经系统肿瘤美国2004-2006年(中央脑瘤登记处美国，欣斯代尔,)．
⁴美国食品和药物管理局(2014)。孤儿药物的指定和批准。https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/OOPD_Results_2.cfm?Index_Number=433214．访问5月17日2016.
⁵欧洲药品管理局(2014年)。对孤儿称号的公开意见摘要。http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Orphan_designation/2014/09/WC500171954.pdf。访问2016年5月17日．
⁶Van Den弯曲， M等。一种新型抗体药物结合物(ADC) ABT-414作为表皮生长因子受体(EGFR)放大复发性胶质母细胞瘤(GBM)单药治疗的疗效。海报展示# 2542;在美国临床肿瘤学会(ASCO)第52届年会上发表的芝加哥,伊利诺斯州，2016年6月5日．
⁷胶质母细胞瘤和其他恶性胶质瘤的临床回顾。《美国医学会杂志》．2013; 310(17): 1842 - 1850。
⁸陈志强，陈志强，陈志强，等。神经胶质瘤的治疗。中华神经节杂志。Neuro-Oncology。2011;13(10): 1049 - 1058。
⁹美国脑瘤协会(2014)。胶质母细胞瘤(GBM)。http://www.abta.org/brain-tumor-information/types-of-tumors/glioblastoma.html．访问2016年5月17日．

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源AbbVie