科学摇滚的特点是Abbvie科学家,他们在其领域分享有趣的研究及其为什么重要。在本月的功能中克里斯托弗·米勒(Christopher Miller)博士,目标基因组研究中心的主任,实现科学和技术,最近在克利夫兰诊所医疗创新峰会上讨论了基因编辑。演讲后,他坚持听到2018年的十大医疗创新,正如克利夫兰诊所所预测的。这就是他的想法:
世界上第一个人造胰腺。
可穿戴的补丁可帮助睡眠呼吸暂停。
基因治疗失明。
克利夫兰诊所在今年的医疗创新峰会上推出了2018年的十大医疗创新。在峰会上,我坐在讨论基因编辑和基因疗法的小组中,但也对他们明年的潜在突破列表感兴趣。
当然,作为一名科学家,我对自己有一些想法。尽管今年的创新涵盖了各种潜在的创新,包括药品疗法,医疗设备,医疗实践和程序,但一件事很明显 - 所有这些都有可能深刻影响患者护理和治疗。
每种新的药物疗法都可能改变游戏规则。基因疗法领域已取得了重要进步,但也遭受了一些备受瞩目的挫折。基因治疗眼病的基因疗法具有基于眼睛的可及性和解剖结构以及几种基于遗传性的眼部疾病的存在,其替代有缺陷的基因已被证明是治愈性的。最著名的例子是由RPE65突变引起的Leber先天性症和色素性视网膜炎。在2018年预计将在FDA批准的人类临床试验中,已显示出提供正常RPE65的基因疗法可以克服疾病。如果发生这种情况,这将是基因治疗领域和患有这些疾病的患者的胜利。