几十年来，随机临床试验一直是证明一种潜在新药安全有效的黄金标准。
然而，如今，支付方、政策制定者甚至病人都在要求更多。他们想知道这种药物在复杂、不可预测的现实世界中将如何发挥作用——在哪些患者中它最有效，与其他治疗方法相比如何，以及哪种治疗方法最具成本效益。
“现实世界的证据表明，与其仅仅在受控（临床试验）环境中观察药物的效果，不如让我们了解实际临床实践中发生的情况，”并利用这一点来告知治疗和报销决定，药学博士、教授兼药学系系主任格伦·舒莫克（Glen Schumock）说，芝加哥伊利诺伊大学的结果和政策。
这就是为什么生物制药公司和学术机构越来越多地雇用研究人员和分析师团队，他们可以访问TB级的数据，以便更好地了解医生和患者在诊所、医院和患者家中使用处方药的情况。
随机临床试验仍然很重要
这并不意味着随机临床试验会消失。它们仍然是判断一种新药是否安全有效的黄金标准。包括美国食品和药物管理局(U.S. Food and Drug Administration，简称fda)、欧洲药监局(European Medicines Agency，简称fda)在内的全球监管机构都要求新药的批准使用这些标准。
临床试验是精心设计的，主要针对非常特殊的患者类型。这些患者按照预先确定的时间表服药，经常进行随访，并进行常规实验室检查。这使得临床试验能够回答这样的问题：“这种药物在预期用途中安全有效吗？”
